وقد تمكن العلماء من تعديل الحمض النووي داخل مريض حي لأول مرة على الإطلاق. ويبدو أننا على معلماً جديداً في تاريخ العلم ..
وقد حاولت مجموعة من الباحثين من مستشفى أوسف بنيوف للأطفال في أوكلاند من أنشاء علاج جديد يتكون من تعديل الجينوم البشري للمريض وهذا بقصد علاج أضطراب وراثي..ولسنوات عديدة عمل العلماء على عدة مستويات في العلاج الجيني. حيث سعوا لتعديل الجينات في المختبر قبل إعادة دمجها في إنسان. أنما في هذه الحالة نحن نتحدث عن مثل هذا التعديل يحدث داخل جسم المريض وليس في المختبر وبالتالي أهميتها أن هذا يمكن أن يغير إلى الأبد العلاج الجيني للأمراض التي كانت حتى الآن غير قابلة للشفاء. ويشير العلماء إلى أداة تحرير الجينات كمقصات جزيئية. وقد أصبح "بريان ماديوكس" 44 عاماً جزءاً من القصة حيث أنه أول مريض يتلقى نوعاً من العقاقير الوريدية. التي تحتوي على مليارات من النسخ من الجينات التصحيحية التي ترتبط بأداة وراثية قادرة على تعديل الحمض النووي. وتعرف هذه الأداة بأسم نوكليسيس فنجر الزنك وخليفتها كريسبر. وظيفتها هي خفض الحمض النووي أساساً في المكان الصحيح.
ما لو كان "مقص جزيئي" وإزالة الجينات المسؤولة عن الحالة وإدراج الجينات التصحيحية. ويتم ترميز التعليمات لهذا الإجراء المعقد بأكمله في فيروس تم تعديله لأستهداف الكبد المريض. ويعاني المريض من أضطراب وراثي نادر يسمى متلازمة هنتر وهو سببه إنزيم مفقود أو عطل. وهذا يؤدي إلى عدم قدرة الجسم على تحطيم بعض الكربوهيدرات. مما يؤدي إلى تراكمها وتسبب أضراراً. مثل زيادة حجم الرأس والكبد. وفقدان السمع وصلابة المفاصل. وصعوبة في التنفس وحتى المشاكل العقلية. ولسوء الحظ اليوم لا يوجد علاج وعلاجها يتكون من العلاجات الأنزيمية كل أسبوع. ويموت معظم مرضى هنتر بين 10 و 20 عاماً لذلك حالة ماديوكس هي واحدة من تلك الاستثناءات النادرة. لذلك قرر أن يقبل هذا العلاج التجريبي مع العلم أن هناك العديد من الأشياء التي يمكن أن تحدث خطأ. ويقول ماديوكس إنه يستحق إعطائه فرصة على الرغم من المخاطر لأن ذلك قد يغير حياة الملايين من الناس ولا سيما الأطفال الذين هم الأكثر تضرراً من هذا النوع من المرض. ويقول العلماء أن الشيء التالي الذي يجب القيام به هو الأنتظار لمدة ثلاثة أشهر على الأقل. وهو عندما يحصلون على نتائج التعديل الجيني.
وسوف يعرفون ما إذا كان قد تم بشكل صحيح وإذا كان أو لم يكن هناك أضرار جانبية. وفي حال ثبت نجاح العلاج. سيقوم فريق العلماء بتوسيع أختباراتهم لمرضى البالغين الجدد لمواصلة تحسين هذه التقنية. بهدف بدء العلاج لدى الأطفال في المستقبل القريب .. نأمل بأن يكون علاجاً فاعلاً وهذا من شأنه أن يتم علي كل الأمراض مما سيكون له أثراً أيجابياً علي صحة البشريه مستقبلاً وبداية لعالم خالي من الأمراض ..
